Jak wygląda leczenie nowotworów mieloproliferacyjnych?
Leczenie nowotworów mieloproliferacyjnych prowadzone jest w większości w poradniach hematologicznych. W fazie przewlekłej, stabilnej pacjenci wymagają zwykle kontroli co 3-6 miesięcy. Podstawowym celem terapii, zwłaszcza osób chorujących na czerwienicę prawdziwą i nadpłytkowość samoistną, jest zredukowanie ryzyka powikłań zatorowo-zakrzepowych, które prowadzą do poważnych chorób i umieralności pacjentów. W przypadku mielofibrozy dąży się do minimalizowania objawów ogólnych, poprawy parametrów krwi oraz redukcji ryzyka transformacji do ostrej białaczki. Największym wyzwaniem medycyny, jeśli chodzi o leczenie przewlekłej białaczki szpikowej, jest dążenie do próby odstawienia leczenia po uzyskaniu głębokiej odpowiedzi molekularnej i osiągnięcia jak najdłuższej remisji wolnej od leczenia (tzw. TRF ang. treatment free remission).
Co ważne, w przypadku nowotworów mieloproliferacyjnych Ph (-), czyli bez obecności chromosomu Philadelphia: czerwienicy prawdziwej (PV), nadpłytkowości samoistnej (ET) czy mielofibrozy (MF), nie zawsze rozpoznanie choroby jest równoznaczne ze wskazaniem do leczenia. W praktyce oznacza to, że nie dąży się do normalizacji parametrów morfologii krwi, pomimo podwyższonej liczby leukocytów (WBC), czy płytek krwi (PLT). Taka sytuacja może utrzymywać się wiele miesięcy, a nawet lat. Pacjentów tej grupy określa się mianem pacjentów niskiego ryzyka.
Pamiętaj!
W przypadku mlielofibrozy, u pacjentów niskiego ryzyka pierwszym modelem leczenia jest wyłącznie obserwacja (watch and wait). Jeśli należysz do tej grupy, a lekarz hematolog nie proponuje Ci leczenia, nie obawiaj się, jest to standardowe postępowanie w takim przypadku.
Stopnie zaawansowania nowotworów mieloproliferacyjnych i ocena rokowania
Na podstawie przeprowadzonych badań lekarz może sklasyfikować Cię do określonej grupy ryzyka. Przydział do grupy ryzyka wiąże się z rokowaniem, ale także z doborem odpowiedniej terapii.
Przewlekła białaczka szpikowa
Chorych kategoryzujemy do trzech grup ryzyka – niskiego, pośredniego oraz wysokiego wg następujących międzynarodowych systemów prognostycznych: Hasforda i Socala: Euro_Socal Score oraz ELTS. Klikając w link możesz skorzystać z kalkulatora i obliczyć swoją skalę prognostyczną.
Czerwienica prawdziwa
Chorych dzielimy na niskiego i wysokiego ryzyka, w zależności od wieku i przebytych incydentów zakrzepowo-zatorowych.
Niskie ryzyko: wiek<60 lat i brak zakrzepicy w wywiadzie.
Wysokie ryzyko: wiek>60 lat lub zakrzepica w wywiadzie.
Nadpłytkowość samoistna
W zależności od wieku, przebytych incydentów zatorowo-zakrzepowych, statusu mutacji genu JAK2 dzielimy chorych na 4 grupy ryzyka- bardzo niskiego, niskiego, pośredniego oraz wysokiego.
Bardzo niskie ryzyko:
wiek<=60 r.ż, brak incydentów zakrzepowych i mutacji JAK2.
Niskie ryzyko: wiek<=60 r.ż, brak incydentów zakrzepowych, obecność mutacji JAK2.
Pośrednie ryzyko: wiek>60 r.ż., brak incydentów zakrzepowych i brak mutacji JAK2.
Wysokie ryzyko: wiek>60 r.ż., obecność incydentów zakrzepowych (niezależnie od pozostałych czynników), obecność mutacji JAK2.
Mielofibroza
Funkcjonuje podział na chorych niskiego i wysokiego ryzyka.
Przynależność uzależniona jest od ilości punktów uzyskanych w odpowiednich systemach prognostycznych takich jak: IPSS, DIPSS, DIPSS-PLUS, MIPSS-70, MIPSS-70+
Potrzebujesz pomocy? Skorzystaj z naszej INFOLINII – tel. 22 105 55 30 od poniedziałku do piątku w godz. 17:00-19:00
W naszej infolinii dla pacjentek i pacjentów onkologicznych oraz ich rodzin pracują osoby z odpowiednim przygotowanym psychologicznym i merytorycznym – pomogą Ci rozwiązać różne problemy.
W środy możesz skorzystać z porad interwentki kryzysowej, w czwartki i w piątki – również dietetyczki. Od wtorku do czwartku (w godz. 17:00-20:00) dyżuruje także koordynator onkologiczny.
Sposoby leczenia poszczególnych nowotworów mieloproliferacyjnych
W przypadku niektórych nowotworów stosuje się często takie same schematy leczenia. Często jednak leczenie musi być bardziej indywidualne, dostosowane do potrzeb chorego, jego stanu zdrowia, chorób współistniejących etc.
Przewlekła białaczka szpikowaZwińRozwiń
W leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej stosujemy inhibitory kinazy tyrozynowej (informacje znajdziesz w dalszej części tej strony). W Polsce, w pierwszej linii leczenia, w fazie przewlekłej refundowane jest stosowanie imatinibu. Dopiero przy oporności bądź nietolerancji inhibitorów kinazy tyrozynowej I generacji (TKI I), dostępne są inhibitory kinazy tyrozynowej II generacji w ramach programu lekowego B.14.
Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej jest ściśle monitorowane w określonych punktach czasowych. Odpowiedź na leczenie ocenia się nie tylko na podstawie badania przedmiotowego (ocena wielkości śledziony), wyników morfologii krwi, ale przede wszystkim uwzględnia się osiąganie tzw. odpowiedzi molekularnej w badaniu RQ-PCR , które określa ilość zmutowanego transkryptu bcr-abl, w porównaniu do wartości wyjściowych.
Odpowiedź na leczenie definiujemy wg następujących kryteriów:
Całkowita remisja hematologiczna: prawidłowa morfologia krwi, brak objawów choroby, nie stwierdza się organomegalii (powiększenia wątroby i śledziony).
Odpowiedź cytogenetyczna:
całkowita remisja cytogenetyczna CCyR – komórki Ph + nieobecne,
większa odpowiedź cytogenetyczna MCyR – odsetek komórek Ph+ od 0 do 35%,
częściowa odpowiedź cytogenetyczna PcyR – odsetek komórek Ph+ od 36% do 65%, mniejsza odpowiedź cytogenetyczna – odsetek komórek Ph+ powyżej 65%
Terapię dobiera się w zależości od przynależności do odpowiedniej grupy stratyfikacyjnej:
Leczenie opiera się małych dawkach kwasu acetylosalicylowego (75-100 mg/dobę) oraz wykonywaniu krwioupustów dla utrzymania wartości hematokrytu (Ht) poniżej 45%. W pewnych określonych sytuacjach pacjent może kwalifikować się również do leczenia cytoredukcyjnego.
W tej grupie chorych oprócz leczenia objawowego należy zastosować tzw. leczenie cytoredukcyjne. Lekami rekomendowanymi w leczeniu są: hydroksymocznik (Hyroxycarbamid – lek doustny) oraz interferonalfa (Pegasys, Besremi – zastrzyki podskórne). W ramach tzw. dostępu do ratunkowej terapii leczniczej lekarz może zastosować ruksolitynib u pacjentów z opornością lub nietolerancją hydroksymocznika.
Nadpłytkowość samoistna ZwińRozwiń
W grupie bardzo niskiego oraz niskiego ryzyka stosuje się małe dawki kwasu acetylosalicylowego (75-100 mg/dobę.).
W grupie wysokiego ryzyka lekiem z wyboru jest hydoxycarbamid (leczenie doustne). Do innych zalecanych terapii zaliczamy pegylowany interferon (zastrzyki podskórne) oraz anagrelid (leczenie doustne).
MielofibrozaZwińRozwiń
Terapię dobiera się w zależności od przynależności do odpowiedniej grupy stratyfikacyjnej:
Pacjenci z grupy niskiego ryzyka bez objawów systemowych nie są poddawani żadnej terapii, a jedynie systematycznej obserwacji tzw. strategia watch and wait. Przy współistnieniu objawów do leczenia wprowadza się hydroksymocznik bądź pegylowany interferon.
U pacjentów wysokiego ryzyka stosujemy hydroksymocznik bądź też leczenie prowadzi się w ramach programu lekowego B.81 z zastosowaniem inhibitorów JAK2 ruksolitynibu czy fedratynibu.
Należy podkreślić że jedyną możliwością wyleczenia chorych w mielofibrozie jest poddanie chorego procedurze allogenicznego przeszczepienia szpiku. Z uwagi na późny wiek rozpoznania mielofibrozy, trudności w doborze dawcy oraz znaczący odsetek śmiertelności okołoprzeszczepowej (około 30%) do zabiegu kwalifikuje się około 5-10% pacjentów.
Jak może wyglądać leczenie nowotworów mieloproliferacyjnych?
Poniżej znajdziesz informacje dotyczące sposobów leczenia wszystkich nowotworów mieloproliferacyjnych. Jeśli jakaś informacja pasuje do konkretnego typu nowotworu, zostało to zaznaczone w tekście.
Inhibitory kinaz tyrozynowychZwińRozwiń
Inhibitory kinaz tyrozynowych (TKI) to rodzaj leków, które działają na enzymy z rodziny kinaz tyrozynowych. Blokują aktywności tych enzymów i zmniejszają ich wpływ na niekontrolowany wzrost i rozwój komórek nowotworowych. Są preferowanym leczeniem pierwszego wyboru chorych na przewlekłą białaczkę szpikową w fazie przewlekłej. Jedynym z inhibitorów kinazy tyrozynowej refundowanym w Polsce w leczeniu pierwszego wyboru jest imatinib (inhibitor kinazy tyrozynowej I generacji). Leki II generacji (nilotynib, bosutynib, dazatynib), mimo że są zarejestrowane w takim wskazaniu nie uzyskały refundacji w terapii pierwszej linii. Są refundowane w leczeniu kolejnych linii u chorych z niepowodzeniem lub nietolerancją uprzedniego leczenia imatinibem.
Inhibitory kinaz tyrozynowych: imatinib, nilotynib, bosutynib lub dazatynib.
Inhibitory JAK2ZwińRozwiń
Inhibitory JAK2 odgrywają ważną rolę w leczeniu mielofibrozy. Leki te mają potencjał hamowania nadmiernego wzrostu komórek szpiku kostnego, co może przyczynić się do poprawy składu komórkowego szpiku i kontroli nadmiernego produkcji krwinek.
Inhibitory JAK2 – ruxolitinib, fedratinib.
Leczenie cytoredukcyjneZwińRozwiń
To leczenie ukierunkowane na zmniejszenie liczby komórek nowotworowych. Można powiedzieć, że jest to pewien rodzaj chemioterapii. Celem leczenia jest uchronienie pacjentów przed epizodami zakrzepowo-zatorowymi. W tym celu należy dążyć do obniżenia liczby płytek do zakresu normy – <400 x109/l oraz wyeliminowaniu pozostałych czynników ryzyka. Przykładowy lek: hydroksycarbamid.
Obserwacja (watch and wait)ZwińRozwiń
Pacjenci z grupy niskiego ryzyka, chorujący na mielofibrozę lub nadpłytkowość, bez objawów systemowych czasem nie są poddawani żadnej terapii, a jedynie systematycznej obserwacji tzw. strategia watch and wait. Decyzję o wyborze leczenia podejmuje lekarz prowadzący. Każdy przypadek wymaga indywidualnego rozpatrzenia!
Przeszczepienie szpikuZwińRozwiń
Decyzje o przeprowadzeniu allogenicznego przeszczepienia szpiku, w przypadku chorych na przewlekłą białaczkę szpikową i mielofibrozę podejmowane są indywidualnie na podstawie analizy ryzyka dotyczącego przebiegu choroby i wskaźników rokowniczych (Sokala, HASFORDA, EUTOS, ELTS), a także ryzyka samej transplantacji (wskaźnik EBMT). Tegeo typu leczenie obarczone dużym ryzykiem niekorzystnych powikłań.
ChemioterapiaZwińRozwiń
Chemioterapia jest stosowana w leczeniu niektórych przypadków nowotworów mieloproliferacyjnych, jednak nie jest to standardowe podejście terapeutyczne dla wszystkich tych chorób. Wybór leków chemioterapeutycznych zależy od konkretnego rodzaju i zaawansowania nowotworu.
Przykładowe leki, które mogą być stosowane w chemioterapii nowotworów mieloproliferacyjnych: busulfan, cytarabina.
Chemioterapia działa niszcząco nie tylko na komórki nowotworowe, ale również na komórki naszego organizmu, wywołując wiele efektów ubocznych.
*Jeśli jesteś w trakcie chemioterapii, jesteś słaba/y, przeziębiona/y, Twój stan uległ pogorszeniu i zastanawiasz się, czy jechać na kolejną chemię, skontaktuj się z koordynatorem onkologicznym, szpitalem, w którym jesteś leczona/y lub lekarzem.
Leczenie wspomagająceZwińRozwiń
Leczenie wspomagające w nowotworach mieloproliferacyjnych ma na celu łagodzenie objawów, kontrolowanie powikłań oraz poprawę jakości życia pacjentów. Ponieważ nowotwory mieloproliferacyjne są chorobami przewlekłymi, odgrywa ważną rolę w długoterminowej opiece nad pacjentem. Oto kilka aspektów leczenia wspomagającego w przypadku nowotworów mieloproliferacyjnych:
Kontrola objawów: W zależności od rodzaju choroby i jej objawów, leczenie wspomagające może obejmować stosowanie leków mających na celu redukcję bólu, zmęczenia, świądu, gorączki czy przekrwienia skóry.
Leczenie przeciwzakrzepowe: pacjenci mogą otrzymywać leki przeciwzakrzepowe, takie jak heparyna drobnocząsteczkowa (LMWH), które zmniejszają krzepliwość krwi i ryzyko powstawania skrzeplin.
Transfuzje krwi: w przypadku niedokrwistości lub małopłytkowości pacjenci mogą wymagać transfuzji czerwonych krwinek lub płytek krwi w celu zwiększenia poziomu hemoglobiny lub poprawy krzepnięcia.
Leczenie przeciwpłytkowe: w przypadku nadmiernie wysokiego poziomu płytek krwi (trombocytoza), można stosować leki przeciwpłytkowe w celu utrzymania prawidłowego ich poziomu.
Monitorowanie i kontrola powikłań: regularne badania laboratoryjne i obrazowe, takie jak badania krwi, biopsja szpiku, pomagają w monitorowaniu postępów choroby i wczesnym wykrywaniu ewentualnych powikłań.
Szczepienia ochronne: przeciwko grypie, Covid-19, pneumokokom – więcej dowiesz się klikając tutaj.
Badania kliniczneZwińRozwiń
Nawet w pierwszej linii leczenia warto rozważyć udział w badaniu klinicznym, które daje szansę na skorzystanie z nowoczesnych terapii, niedostępnych w ramach programów lekowych NFZ. Więcej informacji znajdziesz poniżej.
Pamiętaj!
Nasz opis leczenia jest ogólnym opisem – decyzję o sposobie leczenia w każdym przypadku indywidualnie podejmuje lekarz. W ramach umowy z NFZ może on zastosować leczenie zgodne z programami lekowymi przeznaczonymi dla nowotworów mieloproliferacyjnych: B.14 dla przewlekłej białaczki szpikowej i B.81 dla mielofibrozy.
Twoje zdanie na temat Centrum Kryzysowego jest dla nas ważne!
Twoja opinia pomoże nam przy tworzeniu treści na Centrum Kryzysowym i rozwijaniu portalu – wyrazisz ją, wypełniając naszą ankietę (kliknij tutaj). Jeśli jesteś zadowolony/zadowolona z korzystania z naszej strony, prosimy: poleć Centrum Kryzysowe dalej!
Gdzie szukać informacji o badaniach klinicznych?
W tej chwili nie ma jednego miejsca zbierającego tego typu informacje. Można ich szukać na stronach internetowych poszczególnych ośrodków. W zakładkach “badania kliniczne” dużych ośrodków onkologicznych można znaleźć informacje, jakie badania są aktualnie realizowane w danej instytucji. Należy pytać o takie informacje także bezpośrednio w swoim ośrodku leczącym. Informacje na temat badań klinicznych możesz znaleźć również na stronach:
https://abm.gov.pl/ (badania kliniczne finansowane przez Agencję Badań Medycznych)
Diagnostyka i leczenie są skomplikowanymi kwestiami, na które składa się wiele czynników. W Twojej głowie może pojawić się wiele pytań, dlatego zachęcamy do zapoznania się z dodatkowymi materiałami:
Nowoczesne terapie w hematologii i ich konsekwencje dla układu odporności – webinar z dr n. med. Marcinem Rymko
Pacjenci immunoniekompetentni w hematoonkologii – webinar z prof. Krzysztofem Giannopoulos
Sesja pytań i odpowiedzi dla pacjentów hematologicznych – webinar z prof. dr hab. n. med. Tomaszem Wróblem
O nowoczesnym leczeniu dla pacjentów hematoonkologicznych – webinar z prof. dr hab. n. med. Krzysztofem Jamroziakiem
Co się dzieje w ciele pacjenta podczas leczenia hemaoonkologicznego? – webinar z Prof. Tomaszem Wróblem
Niedobory odporności w leczeniu pacjentów hematoonkologicznych? – webinar z prof. Wiesławem W. Jędrzejczakiem
Odżywianie w hematoonkologii – webinar z dietetyczką Iwoną Sajór
Życie z chorobą hematoonkologiczną okiem psychoonkologa – webinar z psychoonkolożką M.Grzejszczak
Serwis internetowy Fundacji Pokonaj Chłoniaka
„O życiu z rakiem i po raku: Praktyczny poradnik dla każdego” pod red. prof. Krystyny de Walden-Gałuszko
